Relativamente alla ricerca sperimentale del BMN-111 (vedi sotto) trovate qui di seguito una sintesi dei pareri di alcuni membri del comitato scientifico di AISAC Onlus, che stanno seguendo per l’Associazione sin dall’inizio, lo svilupparsi della sperimentazione:

Come in ogni ricerca scientifica ancora in fase sperimentale la cautela è d’obbligo. I tempi per i primi risultati non saranno immediati (2/3 anni almeno) e non vi è attualmente la possibilità di fare previsioni su quanto (poco/tanto) il farmaco potrà incidere sull’uomo (ad oggi la sperimentazione è stata condotta su modelli animali) e su quali effetti collaterali e controindicazioni (sicurezza e tollerabilità) potrà produrre. Detto questo l’ottimismo e la speranza accompagneranno l’iter di tutta la sperimentazione. Vi terremo quindi costantemente aggiornati. Inoltre in occasione del convegno del 5/6 Maggio faremo il punto anche su questo con i nostri medici.

La BioMarin Pharmaceutical Inc ha annunciato il 3 gennaio 2012 che è stata attivata la fase sperimentale (IND) per un nuovo farmaco per l’acondroplasia. Si tratta del BMN-111, un analogo  del peptide natriuretico C (CNP). La società prevede di avviare la sperimentazione della  fase 1 nel primo trimestre del 2012. "BMN-111 ha dimostrato benefici sulla patologia indotta (sia moderata che grave) su  modelli animali ed  ha dimostrato di promuovere la crescita ossea anche in animali normali", ha dichiarato Hank Fuchs, MD, Chief Medical Officer di BioMarin. L'obiettivo primario dello studio di Fase 1 è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole e multiple di BMN-111 in pazienti volontari adulti sani fino alla dose massima tollerata. La società prevede di iniziare la studio di fase 2 in soggetti pediatrici nel quarto trimestre del 2012 o il primo trimestre del 2013.